無住心言術道場第3回のテーマは「遺伝性疾患をゲノムサイエンスの視点から治療する試論」です。「義を見てせざるは勇無きなり」の心境で、針谷忠道、難題に突貫します。(ver1.1)
私は医師ではありませんが、分子生物学の勉強をしています。
この視点から、遺伝性疾患の治療に際してのゲノムサイエンスが、どのように使われるべきか、SF小説を書いている最中に会得した、思考実験の手法を使って得た知見から説明していきます。
私の分子生物学の知識は、「Life The Science of biology」の第11版を日本語訳にした、講談社ブルーバックスの「アメリカ版新大学生物学の教科書」全三巻の知見を主軸とし、私が、リベラル・アーツで単位を取っていた、様々な自然科学の科目や、複数の分野横断型の科目の知見も含まれています。
では、本題に入りましょう。
遺伝性疾患は、ヒトゲノムの変異が、野生型の表現系から、変異型の表現系として、生じた結果として、現象としての、病名と呼ばれる、遺伝性疾患が発生します。
この遺伝性疾患は、現在のヒトゲノムの編集技術を用いれば、現在の世代の遺伝性疾患は、次世代の受精卵や、生殖細胞しとての、精子、卵子の遺伝子編集で、完治は可能です。 このヒトゲノムや受精卵のヒトゲノムの編集技術に関しては倫理的な側面があることは理解しています。
遺伝性疾患の完治を二つの視点で見た場合。
１、将来世代では、現在のゲノムの編集技術で、受精卵の遺伝子の修復により完治する。 2、現在世代の、遺伝性疾患を、遺伝子の修復で完治する。
この2種類が考えられます。
既に、将来世代、具体的には次世代の遺伝性疾患の完治は技術として確立しています。全ての地球上の人が、その技術の恩恵を受けるには、まだ時間が掛かりますが。
遺伝性疾患の完治を、現在世代で目指す場合。
1、全ての細胞の遺伝子を入れ替える必要がある場合。
2、人間の体を構成する、器官の一部分だけを、ｉＰＳ細胞などの幹細胞から培養した器官、組織を、移植や幹細胞治療で入れ替える必要がある場合。
この二つの前提があると考えられます。
幹細胞治療で、欠損した器官を修復する技術は、「アメリカ版新大学生物学の教科書」の第三巻の329ページに犬の関節炎の治療で、ある程度の技術の確立が治療群と対照群の統計的な数字で示されています。
遺伝性疾患とは異なりますが。関節炎などの治療も、この犬の関節炎の治療で、用いられる、自己の細胞から作られた幹細胞を使う、幹細胞治療の技術が発達する可能性も考えられます。
では、今回の本題の、現在世代の遺伝病を、ゲノムレベルで修復していく、方法を考えていきます。具体的には、アイデアを私は提示するだけで、基礎研究から、応用研究には、実験や統計的な調査などの過程が必要で、これらのアイデアが実際に使えるのかの可否の検証も必要です。基本的に、私の「無住心言術道場」のアイデアはオープンソースです。世界中の誰でも自由に使えます。針屋商店のボランティア活動の一環です。
では本題に戻りましょう。
1、「全ての細胞の遺伝子を入れ替える必要がある場合」
1-1、ウイルスを遺伝子修復用のナノマシンとして使う。遺伝子の入れ替え技術。
この場合では、ウイルスが遺伝子性疾患を起こしている、ゲノムの塩基配列の部分だけを、変異型から野生型に交換する事が考えられます。
1-2、ウイルスをナノマシン化して使い。トリソノミーや、モノソノミーで、多い染色体や、少ない染色体を、通常の染色体の数に調整することも考えられます。
1-3、ウイルスをナノマシンに改造して使う場合。ヒトゲノムの、DNAボリメラーゼの校正機構をウイルスに組み込む事が考えられます。他にも、遺伝子修復機構である、前述の校正機構。ミスマッチ修復機構。除去修復機構。を使い、遺伝性疾患の原因となる、変異型の塩基配列を、野生型へ修復する。
2、「人間の体を構成する、器官の一部分だけを、ｉＰＳ細胞などの幹細胞から培養した器官、組織を移植や、幹細胞治療で入れ替える必要がある場合」
これらの、技術自体は、現在、研究が進められている技術です。現在の世代で、遺伝性疾患を持っている場合。器官や組織だけを、変異型の器官や組織を、野生型の器官や組織に、移植を行うことで、通常の生活が送れる可能性が考えられます。
現在、生体組織の培養技術などや、人工子宮の技術などの研究が進められているため、器官や組織を培養して、事故などで欠損した器官や組織を、本人の幹細胞から培養して、例を挙げれば、失った四肢や、器官、組織などを移植することも考えらます。
変異型のDNAの塩基配列から生じた、器官や組織なども、本人の幹細胞を遺伝子の修復を行った上で、培養して、四肢や、器官や、組織などを移植することも考えられます。
今日は疲れたので、ここまでです。
研究が進んだら、成果は、バージョンアップの形で、誤字脱字の修正も含めて、行っていきます。
今回は、生成AIのCopilotを使っています。
2024/07/15追加。
今回は生成AIのCopilotを使用していますが。Copilotの使い方は、思考実験の検証に使用しています。思考実験は「Life The science of biology」の日本語版の知識をメインに使って行っています。検証にCopilotを使い、1-3で、ミスマッチ修復機能と、除去修復機能に、私の記憶に間違いがありました。他にも間違いがありました。生成AIのCopilotは、このように、私は使っています。この「無住心言術道場」でも生成AIの誤解を解くために、議論する予定ですが。大規模言語モデルで動く生成AIは、人間の知的活動の結果を大規模言語モデルを作る際の深層学習に入力するデータとして使っています。アイデア自体は、この第3回も、演繹法と帰納法を使っています。このような考え方の技術も「無住心言術道場」で、今後、扱う予定です。